Introduction

La schizophrénie et les psychoses sont associées à une morbidité et à une mortalité importantes. Les personnes atteintes de schizophrénie sont plus exposées aux affections chroniques multiples, meurent en moyenne vingt ans plus tôt que la population générale et peuvent subir une dégradation considérable de leur fonctionnement et de leur qualité de vie du fait de symptômes persistants [1–3]. La schizophrénie est une maladie grave et durable et, malgré des évolutions hétérogènes, elle se caractérise par des taux de rechute élevés, en particulier au début de la maladie [4], ce qui altère encore le fonctionnement et compromet le rétablissement [5–7]. Ces troubles peuvent donc avoir un effet nettement négatif sur les liens sociaux, sur le fonctionnement professionnel et dans les rôles sociaux, et compromettre la capacité à rester autonome [3,8]. En outre, ces maladies font peser sur les systèmes de santé du monde entier une lourde charge économique, par la hausse des coûts directs de soins, l’accroissement des besoins d’accompagnement et la perte d’opportunités [9,10].

Dans les pays à revenu faible et intermédiaire (PRFI), le fardeau de la maladie est amplifié par d’importants déficits de traitement et par un accès quasi inexistant à des soins de qualité [11]. La schizophrénie est une affection prioritaire, désignée comme telle par le Programme d’action Combler les lacunes en santé mentale de l’OMS (mhGAP) [12] et par la Banque mondiale [13]. Traiter la schizophrénie en renforçant les capacités de traitement et en élargissant l’accès aux soins est stratégique pour répondre aux recommandations des politiques internationales. Les interventions familiales (IF) font partie des trois interventions recommandées pour le traitement de la schizophrénie dans les priorités de lutte contre les maladies de la Banque mondiale (Disease Control Priorities), en raison de la solidité des données attestant leur capacité à réduire le fardeau de la maladie [14]. Les IF disposent d’une base de preuves particulièrement solide pour la réduction du risque de rechute, avec des tailles d’effet moyennes à grandes [14,15], et les recommandations cliniques internationales de l’OMS les recommandent aussi comme intervention essentielle dans les PRFI [16]. Pourtant, les données sur leur efficacité dans les contextes à faibles ressources sont minimes et, s’il est encourageant que des données commencent à apparaître, celles qui existent sont de faible qualité et entachées de biais [17].

Les IF doivent être adaptées aux différents contextes culturels, de façon à intégrer les croyances culturelles, les modèles explicatifs de la maladie et les enjeux socio-économiques du contexte dans leur contenu et leur mise en œuvre [18,19]. Plusieurs méta-analyses montrent que les interventions psychosociales culturellement adaptées, comme les IF, ont une efficacité démontrée, au-delà des bénéfices obtenus par les traitements standard non ajustés [18–20]. De fait, lorsque des interventions efficaces sont adaptées avec succès, les personnes s’engagent davantage dans l’aide psychiatrique proposée et l’acceptabilité de l’intervention augmente [19,21]. Ce que l’on sait de l’effet des interventions adaptées provient en grande partie d’études menées auprès de populations minoritaires dans les pays à revenu élevé (PRE). Il faut au contraire établir l’effet des interventions adaptées dans les contextes à faibles ressources, d’autant que les données issues d’IF adaptées proposées à des groupes minoritaires ne peuvent pas être généralisées de façon fiable aux PRFI, en raison des différences de milieux socioculturels, de structures familiales, de soutien social [22], de profils de morbidité et de trajectoires de la maladie [11]. De même, les données issues d’IF proposées à des populations plus larges dans des contextes à revenu élevé posent des problèmes de généralisation comparables, et il faut produire des données pertinentes pour le contexte dans lequel les interventions seront mises en œuvre. En outre, les essais randomisés, moins nombreux dans les contextes à faibles ressources, sont indispensables pour que la recherche soit pertinente dans des pays où le fardeau des maladies diffère, afin de réduire efficacement les inégalités de santé mondiales.

Notre recherche porte sur l’Indonésie. Cet archipel compte le sixième plus grand nombre de personnes vivant dans l’extrême pauvreté au monde, et les inégalités de revenu y ont récemment progressé plus vite que dans tout autre pays d’Asie du Sud-Est [23]. En 2020, la Région de l’Asie du Sud-Est de l’OMS avait la plus faible dépense publique médiane estimée par habitant pour la santé mentale, 75 fois inférieure à la moyenne mondiale [24]. Les dépenses nationales de santé de l’Indonésie augmentent régulièrement mais, selon les estimations de l’OMS, les dépenses de santé mentale, qui représentent 2 % des dépenses totales de santé, constituent une part négligeable du PIB [24]. La santé mentale devient une priorité des politiques nationales de santé, mais le nombre de centres communautaires et de soignants formés rapporté à la population desservie reste faible au regard des normes de l’OMS et en retrait par rapport à d’autres pays de la région [25]. On estime que jusqu’à 50 % des personnes atteintes de schizophrénie reçoivent des soins de base dans des centres de santé primaires, mais les taux de traitement varient fortement et les atteintes aux droits humains persistent [25].

À notre connaissance, il n’existe en Indonésie aucune IF complète et adaptée pour les personnes atteintes de schizophrénie et leurs proches aidants. Une seule étude, qui évaluait une psychoéducation brève destinée aux familles de personnes présentant une psychose débutante, a montré quelques effets significatifs, mais les résultats se limitaient aux connaissances et aux symptômes, dans un groupe relativement homogène au tout premier stade du diagnostic [26]. Une revue exploratoire récente [27] et une méta-analyse portant spécifiquement sur les IF [15] confirment le manque de données à l’appui de la mise en œuvre et du passage à l’échelle de ces interventions pour les personnes atteintes de schizophrénie en Indonésie. Nous avons cherché à étudier la faisabilité de proposer une IF culturellement adaptée aux familles de personnes atteintes de schizophrénie en Indonésie, afin de comprendre les tâches, les ressources et les processus qu’implique une IF dans un essai à grande échelle, et de pouvoir repérer les mécanismes de changement par lesquels une IF culturellement pertinente peut produire un changement en situation réelle. Nous avons mené une recherche empirique systématique, fondée sur la théorie, pour concevoir une intervention culturellement pertinente destinée aux familles de personnes atteintes de schizophrénie ; le protocole et le travail de développement ont été publiés par ailleurs [28,29]. Notre but était d’étudier les obstacles potentiels, afin qu’ils puissent être pris en compte dans la planification des futures études d’efficacité, tout en impliquant des systèmes plus larges pour garantir que notre recherche soit adaptée au contexte [30].

But et objectifs

Le développement de notre intervention culturellement adaptée et le protocole de notre recherche sont publiés par ailleurs [28,29,31]. En bref, notre IF fondée sur des données probantes associait psychoéducation et approches cognitivo-comportementales, adaptées culturellement à partir des points de vue de multiples parties prenantes. Elle était assurée par du personnel de santé non spécialisé, par délégation des tâches, dans des structures de soins primaires. La faisabilité de cette intervention dans un futur essai a été déterminée en évaluant (i) l’acceptabilité et la satisfaction des personnes participantes et des personnes chargées du travail familial, (ii) le recrutement, l’assiduité et le maintien dans l’intervention, (iii) le remplissage des mesures de résultat avant et après l’intervention, (iv) le recrutement de personnel soignant comme thérapeutes et (v) la fidélité à l’intervention. Nous avons mené une évaluation de processus qualitative intégrée, guidée par les recommandations du Medical Research Council sur la conduite des évaluations de processus [32], afin d’explorer (i) le point de vue des personnes aidantes sur l’intervention reçue, y compris le contenu et le déroulement de chaque séance et leur acceptabilité, (ii) leur perception de l’utilité de l’intervention, de la pertinence culturelle et de l’adéquation du contenu des séances, ainsi que de l’accessibilité des ressources utilisées, (iii) les facteurs qui influencent la mise en œuvre de l’intervention en pratique, du point de vue des personnes aidantes et des professionnels de santé, (iv) les avis sur l’utilité, la pertinence et l’adéquation de la formation des thérapeutes de l’essai à la conduite de l’intervention et (v) le point de vue des personnes aidantes sur leur participation à la recherche, y compris aux mesures et à la randomisation.

Méthodes

Plan de l’étude

Nous avons mené un essai de faisabilité en simple aveugle, en randomisant des dyades personne usagère–personne aidante dans un essai contrôlé randomisé parallèle à deux bras, pour recevoir l’intervention familiale ou le traitement habituel selon un ratio d’allocation d’un pour un. Nous avons conduit, parallèlement à l’ECR de faisabilité, une évaluation de processus [32] recourant à des mesures qualitatives et quantitatives, pour examiner comment l’intervention avait été mise en œuvre, apprécier les mécanismes de mise en œuvre et la fidélité, et évaluer les obstacles et les facilitateurs d’une mise en œuvre réussie, afin de contribuer à la connaissance de la réussite et de la faisabilité pratique du programme et de soutenir l’application future de l’intervention. La randomisation a été réalisée au moyen d’enveloppes opaques, scellées et numérotées séquentiellement, contenant chacune un nombre aléatoire généré manuellement. Les enveloppes ont été préparées par un membre de l’équipe (H.S.) indépendant du membre de l’équipe chargé du recrutement (B.A.K.) ; elles contenaient une affectation de groupe prédéterminée, établie selon le calendrier de randomisation, lequel a été conçu une fois toutes les personnes participantes recrutées. Ce calendrier attribuait au hasard des séquences de numéros entre 01 et 74, et les enveloppes contenant les affectations étaient ouvertes lorsque la personne participante était prête à être affectée à un bras de traitement. L’allocation était dissimulée aux personnes chargées de l’évaluation mais, en raison de la nature de l’intervention, ni les personnes participantes ni le personnel soignant ne pouvaient ignorer le bras d’affectation. Nous avons demandé aux personnes participantes de ne pas révéler leur affectation lors des évaluations des résultats. L’essai a été enregistré prospectivement (https://doi.org/10.1186/ISRCTN49498363) et il est rapporté ici selon les recommandations CONSORT actualisées [33].

En bref, notre intervention comprenait i) un manuel de formation réunissant les composantes de l’intervention culturellement adaptées (recueil d’informations, retour d’informations, compétences de communication, gestion du stress, résolution de problèmes et stratégies d’adaptation, prévention de la rechute), réparties en ateliers et accompagnées de la base de preuves correspondante et d’activités d’enseignement et d’apprentissage culturellement acceptables, ii) des livrets psychoéducatifs détaillant les mythes et idées fausses liés à certaines composantes de l’intervention familiale et iii) un cadre de supervision pour aider les thérapeutes à conduire les interventions familiales de façon cohérente et avec assurance. Le développement de notre intervention est décrit par ailleurs [31]. Le traitement habituel consiste surtout en un contact minimal avec les services de soins primaires pour des consultations et des renouvellements d’ordonnance.

Critères d’éligibilité et d’inclusion

Les personnes participantes, recrutées dans deux centres de soins primaires de district, à Jakarta et à Bogor, et dans un hôpital tertiaire de Bogor, en Indonésie, étaient des personnes usagères des services, leurs proches aidants et des membres de leur famille, ainsi que du personnel de santé. Jakarta est la capitale nationale et le centre administratif de l’Indonésie, marquée par une croissance économique rapide et d’importantes inégalités sociales. Bogor se situe dans l’aire métropolitaine de Jakarta, mais c’est une ville distincte, marquée par une urbanisation rapide. Les deux villes sont densément peuplées, mais leurs systèmes de santé, la qualité des soins et l’accès aux soins diffèrent. Les personnes usagères étaient éligibles si elles répondaient à des critères d’inclusion prédéfinis : avoir un diagnostic de schizophrénie ou de psychose apparentée, être actuellement suivies en soins primaires, avoir plus de 18 ans et être en mesure de donner un consentement éclairé selon l’appréciation de la personne soignante qui les orientait. Étaient éligibles les personnes aidantes qui acceptaient de participer, qui vivaient avec la personne de leur famille atteinte de schizophrénie ou passaient au moins 10 heures par semaine en contact direct avec elle, qui avaient 18 ans et qui étaient en mesure de donner un consentement éclairé écrit. Pour le personnel soignant, les critères d’inclusion étaient d’avoir un contrat permanent dans un centre de soins primaires de Jakarta ou de Bogor, d’avoir la responsabilité principale du programme de santé mentale et de pouvoir s’engager à conduire l’intervention familiale auprès d’au moins une dyade personne usagère–personne aidante.

Critères de réussite

Nous voulions évaluer la faisabilité, la pertinence, la sécurité et l’acceptabilité de notre intervention culturellement adaptée et des procédures de recherche, en vue d’un essai contrôlé randomisé doté d’une puissance suffisante. Comme le recommande l’extension CONSORT pour les études de faisabilité [34], le nombre de dyades recrutées dans notre étude reposait sur des estimations de faisabilité et a éclairé notre décision de passer ou non à un essai complet. Lors de la conception de l’essai randomisé de faisabilité, les paramètres de faisabilité relatifs au recrutement et au remplissage des mesures étaient les suivants :

1. Objectif de recrutement : 2 dyades ou familles par centre et par mois (3 centres)
2. Au moins 1 membre du personnel soignant par site pour conduire l’intervention
3. Remplissage d’environ 80 % des mesures de résultat (inclusion, après l’intervention, 3 mois) [28]

Ces critères ont été examinés et approuvés par le comité de pilotage de l’essai. La taille de l’échantillon a été déterminée de façon à pouvoir estimer les principaux indicateurs de faisabilité avec une précision suffisante sur les six mois de recrutement. Compte tenu des abandons possibles et des données incomplètes, recruter 36 dyades par bras, avec un taux de remplissage attendu de 80 %, devait fournir environ 29 dyades aux données complètes. Pour l’évaluation de la faisabilité, viser 30 dyades par bras (60 au total) a été jugé approprié. Définir la réussite de la faisabilité comme un taux de remplissage d’au moins 80 % donnait une probabilité de 61 % de passer à un essai complet, alors qu’un taux de remplissage plus faible, de 60 %, correspondait à une probabilité inférieure à 5 %. Un échantillon de 30 dyades par bras a donc été estimé propre à concilier la précision, la réduction du taux de faux feux verts [35] et la capacité de recrutement prévue, d’environ deux dyades par site et par mois.

Participants

Toutes les personnes participantes ont reçu des informations sur l’essai, notamment sur les procédures de recueil des données et sur les modalités de participation, dont la possibilité d’être tirées au sort pour poursuivre le traitement habituel ou recevoir l’intervention familiale. L’étude a reçu l’approbation éthique du comité d’éthique de l’Université de Manchester (réf. : 2020-8041-13687) et du comité d’éthique de l’Universitas Indonesia (réf. : 162/UN2.F12.D1.2.1/PPM2021). Le consentement de chaque personne a été recueilli par formulaire écrit ou électronique, au moyen de Zoho. Les procédures de consentement respectaient les réglementations locales en matière d’éthique et de gouvernance de l’information. Les données de l’essai ont été recueillies entre le 1^er octobre 2022 et le 30 septembre 2023.

Critères de jugement et mesures

Des données cliniques et de processus ont été recueillies auprès des membres de la famille et des personnes atteintes de schizophrénie à l’inclusion, après l’intervention et trois mois après l’intervention. L’étude de faisabilité devait déterminer s’il était possible de proposer des interventions familiales par délégation des tâches à des soignants non spécialisés en soins primaires. Les mesures de faisabilité comprenaient des évaluations de l’acceptabilité, du recrutement, du maintien et de la fidélité aux composantes et au déroulement de l’intervention. Les critères secondaires, relatifs à la faisabilité d’obtenir les mesures pertinentes pour un essai à grande échelle, comprennent des évaluations de la sévérité des symptômes et des taux de rechute, du fonctionnement social, du fonctionnement et de l’environnement familial et de l’engagement thérapeutique.

Sévérité des symptômes psychotiques et rechute (personne usagère)

Les symptômes cliniques ont été évalués au moyen de la PANSS [36]. La validité et la fidélité de la version indonésienne traduite ont été établies [37]. La rechute est définie opérationnellement comme le passage d’un niveau léger ou inférieur à un niveau sévère ou très sévère, pendant au moins une semaine, sur l’un des symptômes suivants cotés par la PANSS : contenu inhabituel de la pensée, hallucinations et désorganisation conceptuelle [37]. Le critère de jugement principal est la rechute psychotique. Nous avons mené des analyses distinctes sur ce critère principal, la rechute, afin d’établir le taux de rechute à chaque temps de mesure selon deux définitions : une augmentation du score total à la PANSS d’au moins 12 points, et une augmentation d’au moins 1 point associée à un score supérieur à 4 sur au moins un item des échelles positive et de désorganisation utilisées dans la définition de la rémission de la schizophrénie du RSWG [38]. La PANSS a été administrée par des membres de l’équipe d’assistance de recherche spécialement formés à cet effet, à l’inclusion, immédiatement après l’intervention et trois mois après. Nous avons vérifié la fidélité interjuges entre les personnes chargées de la cotation, pendant la formation, sur des entretiens filmés avec des internes en psychiatrie et des personnes jouant des rôles.

Bien-être psychologique de la personne aidante (personne aidante)

Le questionnaire de santé générale en 12 items (GHQ-12) [39] a été conçu pour dépister une morbidité psychiatrique non spécifique et déterminer si une personne risque de développer un trouble psychiatrique ; il a été largement validé et s’est révélé fiable. La version en langue indonésienne du GHQ-12 a été testée pour sa fidélité et sa validité, et montre une bonne cohérence et une bonne sensibilité [40].

Fardeau de la personne aidante (personne aidante)

L’Involvement Evaluation Questionnaire (IEQ) [41] est un questionnaire de 31 items portant sur la tension, la surveillance, l’inquiétude et l’incitation, et sur la mesure dans laquelle la personne aidante a vécu chacun de ces aspects. L’échelle a été développée pour des contextes européens, mais elle a été traduite et validée dans plusieurs pays européens et dans des PRFI [42]. Le fardeau des personnes aidantes a aussi été mesuré par l’Experience of Caregiving Inventory, qui couvre un ensemble plus large de sous-échelles négatives : comportements difficiles, symptômes négatifs, stigmatisation, problèmes avec les services, effets sur la famille, perte et besoin de relais. Deux sous-échelles positives portent sur les bénéfices personnels et sur les bons aspects de la relation avec la personne malade, à partir de l’expérience de la personne aidante. Cette mesure a été utilisée auprès de personnes aidantes très diverses, confrontées à des troubles de santé mentale variés, et chaque sous-échelle présente une fidélité satisfaisante [43].

Fonctionnement et environnement familial (personne aidante)

L’émotion exprimée (EE) a été mesurée au moyen du Family Questionnaire (FQ) [44]. Le questionnaire comprend 20 items, chacun coté sur une échelle en 4 points, répartis en deux sous-échelles qui évaluent la surimplication émotionnelle et les commentaires critiques. Le FQ présente d’excellentes qualités psychométriques : une structure factorielle claire, une bonne cohérence interne des sous-échelles et une bonne fidélité interjuges par rapport au Camberwell Family Interview (CFI) [45], mesure de référence de l’EE, et il est sensible à la prédiction des composantes de l’EE.

Connaissances (personne aidante)

Les connaissances sur la schizophrénie et la psychose ont été mesurées au moyen du Knowledge About Schizophrenia Test (KAST) [46], conçu pour les proches de personnes hospitalisées pour le traitement d’une psychose. Le test comprend 21 items portant sur l’étiologie, le début, la symptomatologie, l’évolution et les options de traitement. La mesure présente une excellente validité de contenu et une bonne validité de critère.

Pertinence culturelle des mesures

Le KAST, le GHQ, le FQ, l’ECI et l’IEQ ont fait l’objet d’une adaptation transculturelle selon des procédures proches de celles décrites par Knudsen et al. [47] : traduction, rétrotraduction et vérification, en interrogeant l’équipe d’assistance de recherche et les personnes participantes de l’étude de faisabilité sur leur perception de la compréhension de l’échelle et des items et sur la validité de contenu. La traduction a été faite par des membres de l’équipe de recherche, et la rétrotraduction par un service de traduction indépendant.

Formation

Une formation de quatre jours et demi a proposé aux professionnels de santé 9 ateliers sur les IF, couvrant les composantes de l’intervention culturellement adaptées (recueil d’informations, retour d’informations, compétences de communication, gestion du stress, résolution de problèmes et stratégies d’adaptation, prévention de la rechute), guidés par un manuel traduit réunissant la base de preuves de chaque thème et des activités d’enseignement et d’apprentissage culturellement acceptables. La formation des équipes de recherche a pris la forme d’un stage de 3 jours consacré à l’évaluation des symptômes, à l’évaluation de processus qualitative, à des démonstrations pratiques, à l’évaluation de la concordance interjuges et aux compétences et techniques d’entretien. Les formations à l’IF et aux méthodes de recherche se sont déroulées en même temps, au même endroit, mais dans des salles distinctes. Elles ont été assurées par des équipes enseignantes expérimentées et par des spécialistes de la formation aux compétences et de l’intervention familiale.

Signalement des événements indésirables

Les événements indésirables, qu’ils soient ou non liés à l’intervention étudiée, devaient être signalés à l’investigateur principal en Indonésie dans les 24 heures suivant leur constat par l’équipe de recherche, pour examen, puis au promoteur et à l’investigateur principal.

Évaluation de processus

Nous avons exploré la mise en œuvre de l’intervention, la fidélité et l’expérience de conduire et de recevoir l’intervention dans une évaluation de processus intégrée, au moyen d’entretiens qualitatifs approfondis menés après l’intervention auprès d’un échantillon de personnes malades, de personnes aidantes et de membres du personnel de santé ayant été thérapeutes dans l’essai. Les guides d’entretien destinés aux personnes aidantes et aux personnes malades portaient sur leur point de vue sur l’intervention reçue, y compris le contenu et le déroulement de chaque séance, sur leur perception de l’utilité de l’intervention, sur la pertinence culturelle et l’adéquation du contenu des séances, sur l’accessibilité des ressources utilisées et sur leur participation à la recherche, y compris aux mesures et à la randomisation. Les guides d’entretien destinés aux professionnels de santé (thérapeutes de l’essai) exploraient les facteurs qui influencent la mise en œuvre de l’intervention en pratique et les avis sur l’utilité, la pertinence et l’adéquation de la formation des thérapeutes de l’essai. Nous avons exploré les processus de l’essai en plus de l’évaluation de processus qualitative, afin d’évaluer la contamination, c’est-à-dire de déterminer si le traitement avait eu des effets non voulus sur des personnes extérieures au groupe ciblé (comme décrit dans l’analyse statistique ci-dessous), et nous avons évalué le degré de levée de l’aveugle en demandant aux personnes chargées de l’évaluation lesquelles des personnes évaluées avaient participé au bras contrôle et lesquelles au bras intervention. Tous les entretiens ont été enregistrés, transcrits et traduits en anglais par une personne indépendante chargée de la traduction, puis analysés par analyse thématique [48]. L’équipe de recherche s’est familiarisée avec les données en relisant les transcriptions, pour générer des thèmes initiaux de façon déductive, à partir des objectifs de l’étude fixés a priori, et de façon inductive, pour repérer les thèmes qui sortaient du cadre de codage initial. Les citations pertinentes ont été classées dans les thèmes déductifs, en y intégrant les thèmes inductifs au fil de l’analyse. L’analyse a été menée en collaboration par les équipes indonésienne et britannique (HS, BAK, RD, S, DW, RF et LR), le cadre final étant synthétisé par l’équipe britannique (LR, GA).

Analyse quantitative

Nous avons utilisé des statistiques descriptives (moyennes, écarts types, fréquences, pourcentages) pour décrire les caractéristiques démographiques à l’inclusion des personnes usagères et des personnes aidantes. L’alpha de Cronbach a servi à évaluer la fidélité interne des mesures de résultat à chaque étape. Pour apprécier la sensibilité au changement de chacune des mesures de résultat utilisées auprès des personnes usagères et des personnes aidantes, nous avons examiné le changement intragroupe entre l’inclusion et l’évaluation à trois mois après la fin, dans le groupe contrôle comme dans le groupe intervention. Nous avons calculé moyennes, écarts types et alpha de Cronbach pour évaluer la fidélité des échelles à chaque temps de mesure. Nous n’avons pas testé la significativité des différences entre groupes, en raison de la nature de l’étude de faisabilité. Nous avons testé l’efficacité de l’aveugle au moyen d’un test binomial sur un échantillon, en comparant la proportion observée de suppositions correctes sur l’allocation à la proportion attendue par le seul hasard (0,5), afin de déterminer si les suppositions des personnes chargées de l’évaluation différaient significativement du hasard. Pour évaluer la contamination, nous voulions évaluer les différences entre groupes sur les deux sites, mais les groupes étaient de tailles inégales et les effectifs insuffisants sur un site, ce qui nuit à la capacité des tests de comparaison de moyennes à détecter de vraies différences entre groupes ; ces tests n’ont donc pas été réalisés. Les analyses statistiques ont été réalisées avec SPSS version 29 (IBM Statistics). Les critères de faisabilité sont décrits dans le tableau 1.

Participation des patients et du public

Les points de vue des parties prenantes ont été largement mobilisés pour l’adaptation de l’intervention, au moyen de groupes de consultation et d’un travail de consensus visant à déterminer le déroulement et le format optimaux de l’intervention. Les parties prenantes ont été associées à la phase de conception de la recherche par l’intermédiaire de nos partenaires associatifs. Deux membres du groupe consultatif de la recherche représentaient les personnes usagères des services : une personne membre d’une famille et une personne patiente. Le comité de pilotage de l’essai a influencé le plan de l’essai en déterminant et en validant les sites optimaux, en discutant et en coconstruisant la décision d’utiliser une procédure de randomisation simple, et en proposant et en validant les critères de réussite pour le passage à un essai à grande échelle.

Résultats

Participants

L’essai prévoyait de recruter 60 dyades, mais un recrutement plus précoce sur un site y a conduit à un recrutement presque complet ; le recrutement y a donc été suspendu pour permettre celui du second site, et la randomisation a été arrêtée à 74 dyades. Les critères d’inclusion et d’exclusion des personnes malades et des personnes aidantes sont présentés ici (figure 1). Les mesures d’inclusion ont été remises à 74 personnes aidantes principales et à 74 personnes atteintes de schizophrénie. Avant le début de l’intervention, quatre dyades du groupe intervention se sont retirées : une personne aidante est décédée, une autre a ensuite reçu le diagnostic d’une affection physique chronique et deux n’ont pas pu assumer l’engagement en temps. Les données ont été analysées pour les 70 dyades restantes inscrites dans l’essai : 33 (n = 47,1 %) ont été affectées au hasard à notre intervention adaptée et 37 (52,9 %) au groupe contrôle. Les caractéristiques à l’inclusion sont présentées dans le tableau 2. L’évaluation de processus qualitative a réuni 13 parties prenantes choisies parmi les personnes ayant participé au bras contrôle ou au bras intervention, dont des personnes malades, des familles et des membres du personnel de santé recrutés comme thérapeutes de l’essai.

Différences de caractéristiques entre l’échantillon du groupe intervention et celui du groupe contrôle

L’âge des personnes aidantes principales différait significativement entre le groupe contrôle et le groupe intervention, t(70) = −1,79, p = 0,039, les personnes aidantes du groupe intervention étant plus âgées. Il n’y avait pas de différence entre les groupes quant à l’âge des personnes malades, à la durée totale de la maladie et à la situation économique des familles. Les mesures de résultat sont présentées dans le tableau 3.

Recrutement, assiduité et maintien dans l’intervention

Nous avons recruté 74 dyades (n = 148) pour l’essai de faisabilité, soit 14 familles de plus que prévu, afin d’assurer la représentation des deux sites. Toutes ont été randomisées avec succès entre le groupe intervention et le groupe contrôle, mais quatre se sont retirées après l’allocation pour des raisons pratiques et personnelles, et non par insatisfaction à l’égard de l’intervention ou des procédures de l’essai. Le maintien dans l’essai de faisabilité a été de 95 % sur toute la durée de l’intervention, et il est resté le même lors des évaluations après l’intervention et au suivi à trois mois. Les dyades qui se sont retirées avaient été affectées au groupe intervention ; le maintien dans le groupe contrôle a donc été de 100 % à l’inclusion, après l’intervention et au suivi à trois mois. Le maintien dans l’intervention a été de 89 % après l’intervention et au suivi à trois mois. Les mesures de résultat des dyades qui se sont retirées ont été supprimées avant l’analyse, conformément aux procédures éthiques.

Mesures de résultat avant et après l’intervention

Nous avons testé la fidélité interjuges sur les mesures de symptomatologie avant de commencer l’étude. Les scores de CCI, fondés sur une moyenne des cotations (k = 10), un accord absolu et un modèle mixte à deux facteurs, allaient de 0,87 (IC = 0,77–0,96) à 0,98 (IC = 0,97–0,99), ce qui établit une fidélité interjuges bonne à excellente. Les mesures de résultat ont été complètes aux trois temps de mesure de l’essai pour toutes les personnes restées dans l’essai. Les estimations de cohérence interne, accompagnées des statistiques descriptives, sont présentées pour chaque échelle à chaque temps de mesure dans le tableau 4. La plupart des échelles présentent une cohérence bonne à excellente à chaque temps de mesure (α ≥ 0,8), et une échelle présente une cohérence faible à chaque temps de mesure (KAST, α < 0,6) [49]. À l’inclusion, plus de la moitié de l’échantillon (n = 38, 54,3 %) ne remplissait pas les critères de rémission selon la définition de la rémission de la schizophrénie du RSWG [38], à savoir des scores légers sur les items suivants de la PANSS : P1 idées délirantes, P2 désorganisation conceptuelle, P3 comportement hallucinatoire, N1 émoussement affectif, N4 retrait social, N6 manque de spontanéité, G5 maniérisme et troubles de la posture et G9 contenu inhabituel de la pensée. Un futur essai prendra la rechute comme critère de jugement principal ; elle a été évaluée à trois temps de mesure au cours de l’étude. Six personnes (8,4 %) remplissaient les critères de rechute après l’intervention, définis par une augmentation du score total à la PANSS d’au moins 12 points, et une augmentation d’au moins 1 point associée à un score supérieur à 4 sur au moins un item des échelles positive et de désorganisation utilisées dans la définition de la rémission de la schizophrénie du RSWG [38]. Aucune personne ne remplissait ces critères au suivi à trois mois.

Recrutement de soignants comme thérapeutes

Nous avons recruté 18 thérapeutes pour la formation, et l’ensemble du personnel soignant recruté y a participé et l’a achevée. Treize thérapeutes ont ensuite pris l’engagement de travailler avec au moins une famille pendant toute la durée de l’étude. Il s’agissait de personnel infirmier en santé mentale aux formations et aux expériences très diverses (voir le tableau 4). Les thérapeutes travaillaient en binômes, et chaque binôme s’est vu attribuer au moins 4 familles et au plus 8, à l’exception de trois thérapeutes travaillant ensemble sur un site. Cinq membres du personnel de santé ont reçu la formation sans conduire l’intervention, faute de pouvoir s’engager auprès du nombre minimal requis de personnes participantes ou en raison de l’éloignement de leur lieu d’exercice, qui aurait compliqué la conduite de l’intervention. Un test de proportion sur un échantillon, comparant la proportion de suppositions correctes sur le traitement au niveau du hasard (50 %), a indiqué que les personnes chargées de l’évaluation devinaient juste moins souvent que ne le voudrait le hasard (36,5 %, IC à 95 % 26–48 %, p = 0,020, bilatéral). Cela suggère que l’aveugle a été bien maintenu [50]. L’estimation de l’effet thérapeute n’a pas été possible, l’intervention ayant été conduite par de multiples thérapeutes, dans des binômes variables.

Évaluation de processus

Cinq thèmes décrivant la mise en œuvre des interventions familiales culturellement adaptées et les mécanismes d’effet supposés ont été dégagés à partir des données qualitatives recueillies auprès des personnes malades et des membres de la famille ayant participé aux bras contrôle et intervention, du personnel de santé qui a conduit les interventions, et dans les services de soins primaires où les personnes malades et les familles avaient été recrutées (voir le tableau 5).

Acceptation et reconnaissance

L’intervention a été bien accueillie par les personnes participantes, qui en ont salué l’effet sur l’inclusion sociale ; son approche globale des soins a été appréciée des personnes qui l’ont reçue. Personnes participantes et thérapeutes de l’essai ont indiqué que le format d’intervention auprès d’une seule famille, à domicile, était préféré pour sa commodité et son confort. Une intervention à domicile donnait aux familles le sentiment d’être vues par les professionnels de santé, et les familles ont exprimé leur gratitude d’être visitées chez elles, avec le sentiment d’être reconnues et prises en considération. Une partie des thérapeutes y a vu le prolongement de leur façon habituelle de travailler avec les personnes usagères ; pour d’autres, le processus ménageait l’espace et le temps d’écouter vraiment et de comprendre l’expérience des familles, et c’est devenu une expérience profonde pour la personne thérapeute. L’intervention a mis en lumière un changement plus large dans la manière dont le personnel de santé considérait et abordait l’implication des familles, dont les besoins lui étaient jusque-là inconnus ; en ce sens, l’intervention a aidé à combler cet écart, en créant une approche davantage centrée sur la famille. Les thérapeutes ont reconnu la valeur de ce changement, qui répondait à des limites anciennes du système de soins, et ont souligné la nécessité de former plus largement le personnel soignant qui travaille directement avec les familles dans la communauté, afin que l’ensemble des équipes professionnelles et de terrain soit réceptif aux approches centrées sur la famille.

Prise de conscience accrue

Les familles ont estimé que l’intervention exprimait un optimisme quant au rétablissement et un désir de soutien continu, et ont souligné l’importance d’informer et d’impliquer les familles dans le processus thérapeutique, tout en favorisant une meilleure prise de conscience. Les personnes usagères ont rapporté une meilleure connaissance de la maladie, des symptômes, des façons de se prendre en charge et des traitements prescrits, ainsi que des moyens d’ouvrir la conversation avec leur famille sur leur expérience, ce qui a permis à leurs proches de mieux mesurer leurs difficultés et a eu un effet positif sur leurs relations. Les thérapeutes ont perçu un accroissement de leurs connaissances sur les données et la théorie de l’implication des familles, ainsi que sur les besoins des familles. Sur ce dernier point, la complexité du partage d’informations à la fois avec les personnes usagères et avec les familles a été relevée comme une difficulté particulière, qui demandait une réflexion attentive dans le contexte de chaque lieu, en ajustant l’intervention aux besoins propres à chaque famille.

Personnalisation

Les perspectives intergénérationnelles sur la maladie mentale et les adaptations culturelles de la thérapie, comme l’association de traitements traditionnels et modernes, étaient particulièrement présentes chez les personnes qui ont reçu l’intervention. L’ensemble des thérapeutes ont souligné la nécessité d’adaptations selon la structure des familles, le nombre de personnes aidantes et les caractéristiques démographiques, dont l’âge et le niveau d’études, qui étaient déterminantes pour la réussite de l’intervention, et un certain degré de personnalisation est nécessaire pour conduire l’intervention à un rythme qui convienne à chaque famille. Le moment de l’intervention comptait beaucoup au regard de la durée et du stade de la maladie, et une partie des thérapeutes s’est demandé si l’intervention n’aurait pas plus d’effet si elle était proposée à des stades plus précoces. Chaque séance était organisée avec souplesse selon les agendas de la famille et de la personne thérapeute, mais il en a résulté un effet non voulu, des variations dans la durée des séances. Les séances étaient prévues pour durer environ 60 minutes ; en pratique, elles étaient parfois limitées à 30 minutes, ce qui a pu affecter la profondeur des échanges, la mise en œuvre des approches cognitivo-comportementales et le degré d’engagement des familles dans le contenu, le matériel et les ressources de l’intervention.

Clarté conceptuelle des composantes

Les stratégies de résolution de problèmes et de gestion du stress ont été mises en avant par les personnes qui ont reçu l’intervention comme des éléments utiles et précieux, qui contribuaient à donner aux familles un sentiment de pouvoir d’agir, à mesure qu’elles prenaient confiance dans leurs capacités d’aide. Elles ont souligné des progrès non seulement dans leur capacité à faire face à l’état de leur proche, mais aussi dans leur propre régulation émotionnelle et leurs stratégies d’adaptation. À l’inverse, une partie des personnes participantes et des thérapeutes a eu du mal à distinguer certaines composantes de l’intervention, ce qui en rendait difficile la mise en œuvre telle qu’elle avait été conçue. Ce problème était particulièrement net sur le plan de la compréhension conceptuelle : certaines personnes avaient du mal à distinguer les éléments centraux relatifs à la fixation d’objectifs et à la résolution de problèmes, et relevaient en particulier la faible compréhensibilité de cette dernière.

Acceptabilité des processus de l’essai

Dans l’ensemble, les processus de l’essai ont été bien accueillis : les personnes participantes ont apprécié le caractère structuré des évaluations, qui permettait aux familles comme aux thérapeutes de s’engager plus facilement dans l’étude. Les groupes de personnes ayant suivi l’intervention étaient de tailles à peu près égales. Les familles non affectées à l’intervention ont apprécié le soutien apporté par l’équipe de recherche, qui leur a donné le sentiment d’être reconnues et soutenues. L’allocation était dissimulée à l’équipe d’investigation, ce qui réduisait le risque de biais de sélection, et l’intervention a été délivrée conformément à l’allocation. Dissimuler le traitement une fois l’allocation faite est plus difficile. Sans demander directement leur affectation aux personnes participantes, conformément aux consignes, les personnes chargées de l’évaluation ont rapporté que le niveau de connaissances de certaines personnes participantes était qualitativement différent, ce qui leur permettait de deviner lesquelles avaient été affectées à l’intervention, avec un risque de biais.

Discussion

Notre but était d’évaluer les principaux critères de faisabilité, afin de déterminer si un futur essai à grande échelle de l’IF pour les personnes atteintes de schizophrénie est réalisable et utile, plutôt que de tester l’efficacité de l’intervention. Nous avons inclus des mesures du recrutement et du maintien, de l’acceptabilité de l’intervention, de l’exhaustivité du recueil de données, des ressources nécessaires et des critères de progression, définis à l’avance, pour passer à un essai définitif. Le recrutement a été achevé dans les délais et à l’échelle prévue ; toutefois, des retards imprévus sur un site ont conduit à un surrecrutement sur le site partenaire, et il a fallu recruter un petit nombre de personnes participantes sur le second site pour permettre l’exploration qualitative de la mise en œuvre dans les deux contextes. Nous avons recruté plus de personnes participantes que prévu, au-delà de notre objectif de 30 dyades par bras. Notre taille d’échantillon prudente reposait sur un seuil de remplissage des mesures de résultat ≤ 80 %, destiné à réduire le risque de poursuivre avec un faible maintien, ce qui peut sous-estimer la faisabilité même lorsque l’intervention est praticable. Nous avons compensé cela en ne retenant qu’une probabilité de 5 % de poursuivre en cas d’infaisabilité, et le fait d’avoir recruté plus de personnes participantes que prévu signifie que notre étude a obtenu un jeu de données plus large qu’initialement envisagé, ce qui peut renforcer la confiance dans la précision des estimations de faisabilité (par exemple le remplissage des mesures de résultat). De fait, un recrutement supérieur aux attentes traduit un bon intérêt, une bonne acceptabilité et un bon engagement à l’égard de l’intervention et des processus de l’étude, ce qui plaide pour la faisabilité d’un futur essai.

Parmi les facteurs pris en compte figuraient aussi le rythme de recrutement des personnes participantes sur chaque site et le recrutement des thérapeutes. Quant au rythme de recrutement, les sites de Bogor ont atteint le nombre minimal de personnes participantes à un rythme régulier pendant la période d’étude. Le site de Jakarta a en revanche connu des retards, si bien que toutes les personnes participantes y ont été recrutées en peu de temps, peu avant la randomisation. Nous avons rempli notre critère supplémentaire, recruter une personne thérapeute par site ; mais le recrutement et le maintien de personnel soignant non spécialisé reposent sur des processus nettement plus complexes, qui demandent une exploration plus fine des facteurs qui soutiennent les approches de partage des tâches et qui permettent de former et de fidéliser de façon satisfaisante les thérapeutes de l’essai. Notre évaluation de processus qualitative et la supervision par les pairs à partir des carnets des thérapeutes ont indiqué que les thérapeutes de l’essai suivaient généralement les protocoles et délivraient les composantes de l’intervention de façon fiable dans le calendrier de l’étude. Cette réussite a pu être favorisée par une formation clinique et une supervision structurées, associées, selon la littérature plus large, à des améliorations durables de la prestation de soins dans les contextes à faibles ressources [51]. Notre approche s’est aussi appuyée sur des protocoles de formation fondés à la fois sur l’expérience et sur les données, ainsi que sur l’apport de spécialistes lors de l’élaboration du manuel. Les supports de formation ont été élaborés de manière collaborative et participative, dans le but d’être culturellement pertinents et pratiques. Ils comprenaient des objectifs d’apprentissage clairs, des formats adaptés et des études de cas réels pour illustrer l’intervention et ses effets possibles, stratégies que notre évaluation de processus qualitative a révélées utiles.

Une autre difficulté des essais contrôlés randomisés, qui touche à la crédibilité des résultats, tient à l’attrition non prévue et aux perdus de vue, qui peuvent conduire à des évaluations de résultats incomplètes. Même des niveaux relativement faibles d’attrition ou de données manquantes aux temps intermédiaires et finaux passent pour introduire des biais et compromettre la validité des résultats d’un essai [52]. Notre étude a connu une attrition minimale, ce qui permet de calculer des tailles d’échantillon appropriées et renforce la confiance dans la possibilité de réduire les biais dans les futurs essais. L’attrition a été nettement plus faible que celle rapportée par de récentes méta-analyses d’interventions non médicamenteuses pour les personnes atteintes de schizophrénie [53,54]. Deux facteurs peuvent l’expliquer. D’abord, dans des contextes à moindres ressources comme l’Indonésie, où les services de santé mentale sont limités et les interventions rares, les personnes participantes peuvent être plus motivées à s’engager dans des études expérimentales. Ensuite, nous avons mis en place des stratégies d’engagement proactif, des horaires souples, des visites à domicile, un suivi assidu, et nous avons ajusté l’intervention aux besoins et aux préférences des personnes participantes, ce qui a probablement soutenu le maintien et le remplissage des mesures [55,56], d’où la plausibilité de cette explication [57]. Une certaine attrition différentielle a été observée, qui pourrait biaiser les résultats si les personnes sorties de l’étude différaient systématiquement de celles qui y sont restées. Toutefois, le petit nombre de sorties et l’impossibilité de recueillir leurs données de résultat ont empêché d’en évaluer l’effet ; les raisons des sorties ne semblaient cependant pas liées aux processus de l’étude, comme le calendrier, la charge ou la complexité des procédures de l’essai, ni à l’intervention elle-même, puisque les sorties ont eu lieu avant le début de l’intervention et l’évaluation des résultats. Des données incidentes suggèrent que les sorties tenaient surtout à des raisons personnelles ; un futur essai devrait néanmoins prévoir des évaluations de processus quantitatives et qualitatives complètes, pour explorer comment les facteurs liés à l’intervention et à l’étude influencent l’engagement et le maintien, enjeux clés de l’adoption et du passage à l’échelle.

Pour ce qui est de l’évaluation des résultats, si la plupart des mesures retenues ont donné de bons résultats, l’une d’elles a présenté une cohérence faible : l’échelle ne mesurait pas de façon fiable le construit de connaissance de la schizophrénie. Les scores des personnes participantes peuvent tenir à l’erreur aléatoire plutôt qu’à de vrais changements du construit mesuré ; la cohérence ne s’est que très peu améliorée d’un temps de mesure à l’autre, ce qui signale que des items ont pu être jugés confus ou hors de propos, ou interprétés de façon incohérente. Cela peut révéler des problèmes de clarté, d’adéquation culturelle ou de longueur de la mesure. Transposer des mesures de connaissance de la maladie des pays à revenu élevé vers des contextes à faibles ressources soulève des difficultés importantes, liées aux biais culturels, à la pertinence, aux niveaux de littératie et de scolarité [58], et peut poser problème pour le construit précis à mesurer. Nous avons pris des mesures pour adapter culturellement les échelles utilisées dans notre étude [47] ; un affinement supplémentaire pourrait toutefois être nécessaire, par une analyse d’items complémentaire, des retours qualitatifs, des entretiens cognitifs ou un prétest plus approfondi des mesures révisées, démarche qui a permis d’obtenir une meilleure cohérence des mesures de connaissances dans ce contexte [59].

Reste que conduire des interventions fondées sur des approches cognitivo-comportementales peut être exigeant sur le plan cognitif et requiert beaucoup de supervision et de soutien. Malgré une formation réussie du personnel soignant à la mise en œuvre de l’intervention, et une évolution plus générale des points de vue des praticiens sur l’importance d’une implication active des familles dans le traitement, une minorité du personnel a eu du mal, après la formation, à distinguer les différentes composantes de l’intervention. Le regard des thérapeutes sur l’intervention montrait une forte cohérence, au sens où sa pertinence et son but, ses bénéfices attendus et sa valeur étaient clairs, et où elle se distinguait facilement de la pratique courante [60] ; la compréhension conceptuelle, et la distinction entre des éléments comme les techniques de résolution de problèmes, la fixation d’objectifs et les stratégies de soutien émotionnel, étaient toutefois fragiles par endroits. Nous avons estimé que cela pouvait tenir aux normes et aux pratiques culturelles : les cultures d’Asie du Sud-Est privilégient souvent le bien-être collectif sur les aspirations individuelles, ce qui oriente la fixation d’objectifs vers des buts profitables à la communauté ou à la famille plutôt qu’à la personne, et pourrait expliquer une part d’incertitude.

Cette difficulté souligne, pour le développement de futures interventions, la nécessité de cadres théoriques plus solides, intégrant une démarche de théorie du changement, qui explicite comment et pourquoi l’intervention est censée produire ses effets. Les données suggèrent que les interventions par délégation des tâches devraient s’accompagner d’une restructuration du système de santé, pour optimiser l’efficacité, la mise en œuvre et le rapport coût-bénéfice d’un meilleur accès aux soins [61]. Ce sera particulièrement important pour tout futur essai d’interventions familiales destinées aux familles de personnes atteintes de schizophrénie en Indonésie, car les données sur les interventions par partage des tâches pour les troubles mentaux sévères sont limitées par rapport aux troubles mentaux courants [62] ; évaluer et repérer les caractéristiques des personnes malades, de l’intervention et du système associées à une mise en œuvre réussie des pratiques de partage des tâches comblera donc une lacune importante des connaissances. Les recherches futures pourraient alors être conçues de façon à mesurer la contribution propre de chaque module de l’intervention, pour mieux cibler et mieux comprendre les ingrédients actifs. De même, évaluer les dimensions de la mise en œuvre qui conditionnent l’adoption réussie de l’intervention est essentiel pour en distinguer les éléments centraux et périphériques, et explorer plus finement les constituants clés à conserver pour la fidélité et les éléments potentiellement adaptables ou modifiables, afin de préserver l’intégrité de l’intervention en vue de futurs tests.

Conclusion

Notre essai de faisabilité apporte des données encourageantes : une intervention d’IF à grande échelle en Indonésie est réalisable et pourrait être bénéfique. Les objectifs de recrutement ont été atteints dans les délais, et les taux de maintien et de remplissage des mesures ont été élevés, au-delà des attentes, signe d’un fort engagement des personnes participantes et d’une bonne acceptabilité de l’intervention. Le surrecrutement dû aux retards propres à un site a fourni un jeu de données plus large que prévu, ce qui a amélioré la précision des estimations de faisabilité sans compromettre l’intégrité de l’étude. Le recrutement et le maintien des thérapeutes ont été assurés, et comprendre pourquoi certaines personnes n’ont pas pu conduire l’intervention éclairera la planification des études futures. Le modèle structuré de formation et de supervision élaboré pour l’étude semble avoir soutenu la fidélité et le respect des protocoles de l’intervention. Les difficultés liées au recrutement et au maintien du personnel de santé non spécialisé et à la distinction des composantes de l’intervention désignent néanmoins des points qui demandent à être développés et adaptés au contexte.

Les problèmes de mesure, en particulier pour l’échelle évaluant la connaissance de la schizophrénie, soulignent la nécessité de poursuivre l’affinement et la validation culturelle des outils d’évaluation dans les contextes à faibles ressources. Malgré ces difficultés, l’étude montre que les approches par délégation des tâches peuvent être mises en œuvre avec succès lorsqu’elles s’appuient sur une supervision solide et une formation ancrée dans le contexte. Des recherches futures intégrant un cadre théorique clair, comme une théorie du changement, pourraient mieux expliciter les mécanismes d’action et guider les stratégies de mise en œuvre. Les futurs essais devraient en outre évaluer les facteurs du système de santé qui influencent l’adoption, la fidélité et la pérennité des interventions familiales à tâches partagées. Dans l’ensemble, cette étude pose des bases solides pour un essai définitif et apporte des données importantes sur la faisabilité de la mise en œuvre et du passage à l’échelle d’interventions familiales culturellement adaptées pour les personnes atteintes de schizophrénie dans les contextes à faibles ressources.